Дети по спецпроекту

Генная терапия

Середина века

(2030–2070 гг.)

Несмотря на недостатки и неудачи генотерапии, исследователи Мерены, что в ближайшие десятилетия эта область медицины будет стабильно развиваться. Многие считают, что к середине века генотерапия станет обычным методом лечения целого ряда генетических заболеваний. Успехи, уже достигнутые учеными в экспериментах на животных, со временем распространятся и на человека.

До сих пор генная терапия была направлена лишь на болезни, вызываемые мутацией одного-единственного гена. Именно эти заболевания будут излечены первыми. Однако не секрет, что многие заболевания вызываются мутациями нескольких генов и, кроме того, действием определенных внешних факторов. Подобные болезни лечить намного труднее, но к ним относятся такие серьезные и распространенные заболевания, как диабет, шизофрения, болезни Альцгеймера и Паркинсона, а также многие сердечные заболевания. Все они имеют генетическую основу, но связаны с мутациями не одного, а нескольких генов. К примеру, бывает, что один из однояйцевых близнецов страдает шизофренией, а другой нормален.

Разные ученые уже не раз объявляли, что путем исследования генетической истории нескольких семей им удалось выделить гены, связанные с шизофренией. Однако результаты таких работ, как правило, невозможно проверить при помощи независимых исследований. Так что либо заявленные результаты в большинстве своем ошибочны, либо шизофрения связана со множеством разных генов. К тому же здесь, судя по всему, задействованы еще и внешние факторы.

К середине века генная терапия должна стать общепринятым методом лечения, по крайней мере для болезней, вызываемых повреждением одного гена. Но не исключено, что пациентам мало будет просто исправить дефектные гены. Вполне возможно, что они захотят их улучшить.

К середине века ученые перейдут от простой починки сломанных генов к их усилению и улучшению.

Человеку испокон веков хотелось обрести сверхчеловеческие способности; в этом несложно убедиться, обратившись к греческим и римским мифам, а также заглянув в обычные наши сны. Великий герой Геракл, один из популярнейших греко-римских полубогов, получил свою невероятную мощь не в результате упорных занятий и правильного питания, а просто как сын божества — т. е. от божественных генов. Его мать, смертная красавица Алкмена, однажды удостоилась внимания Зевса, который вступил с ней в связь под видом ее собственного мужа. Когда она забеременела, Зевс объявил, что ребенок станет великим воином. Однако супруга Зевса Гера приревновала его к смертной и тайно решила умертвить ребенка, задержав его рождение. Алкмена чуть не умерла в муках во время долгих родов, но в последнюю минуту заговор Геры был раскрыт и у Алкмены родился необычайно крупный младенец. Наполовину человек, наполовину бог, Геракл унаследовал божественную силу отца и совершил множество героических, легендарных подвигов.

В будущем мы, может быть, и не научимся создавать божественные гены, но наверняка сможем создавать гены, которые обеспечат человеку сверхчеловеческие способности. Однако, подобно рождению Геракла, до появления такой технологии ученым предстоит преодолеть множество трудностей.

Тем не менее к середине века «дети по спецпроекту» могут стать реальностью. Как сказал гарвардский биолог Э. Уилсон, «Homo sapiens, первый истинно свободный вид, вскоре оставит позади естественный отбор — силу, создавшую нас… Скоро мы должны будем заглянуть глубоко в себя и решить, какими мы хотим стать».

Уже сегодня ученые понемногу начинают разбираться в генах, отвечающих за базовые функции организма. К примеру, в 1999 г. был выделен ген «умной мыши», заметно улучшающий память и сообразительность мышей. Мыши, обладающие таким геном, лучше проходят лабиринты и лучше запоминают.

Ученые Принстонского университета, в частности Джозеф Цянь (Joseph Tsien), создали линию генетически измененных мышей, у которых есть дополнительный ген под названием NR2B, помогающий запустить производство нейротрансмиттера М-метил-Б-аспартата (NMDA) в передней части мозга мыши. Создатели умных мышей окрестили их Дуги-мышами (в честь героя юмористического телесериала маленького доктора Дуги Хаузера).

Умные мыши обгоняют обычных мышей по многим тестам. В одном эксперименте мышь помещают в емкость с непрозрачной водой, где она должна отыскать скрытую платформу, на которой можно отдохнуть. Обычная мышь каждый раз забывает, где находится эта платформа, и начинает беспорядочно плавать по бассейну, тогда как умная мышь с первой попытки плывет прямо к платформе. Если мыши показывают два объекта, старый и новый, то обычная мышь не обращает внимания на новый объект, а умная мгновенно замечает его присутствие.

Важнее всего то, что ученые понимают, как именно работают гены умной мыши: они регулируют синапсы мозга. Если представить себе мозг как разветвленную сеть платных дорог, то синапсы в ней играют роль пунктов взимания дорожных сборов. Если цена проезда слишком высока, машины не могут проехать; движение информации в мозгу прекращается. Но если цена невысока, машины могут проехать, а сообщения — пройти назначенным маршрутом. Нейротрансмиттеры, такие как NMDA, снижают «цену проезда» и облегчают прохождение сигналов через синапсы. У умной мыши две копии гена NR2B, которые способствуют производству нейротрансмиттера NMDA.

Умные мыши подтверждают правило Хебба: обучение происходит тогда, как в мозге усиливаются определенные нервные пути. Вообще говоря, эти пути можно усилить через регуляцию синапсов, соединяющих соответствующие нервные волокна, что облегчает прохождение сигналов через синапс.

Возможно, результаты этих исследований помогут объяснить некоторые особенности процесса обучения. Известно, что стареющие животные в значительной мере утрачивают способность к обучению. Это явление можно увидеть всюду в животном мире. Возможно, объясняется это тем, что ген NR2B с возрастом теряет активность.

Кроме того, согласно все тому же правилу Хебба, воспоминания закрепляются в мозгу, когда между нейронами возникают сильные связи. Возможно, это действительно так, поскольку активация рецептора NMDA как раз и создает сильные связи между нейронами.

Дата добавления: 2014-11-16